in scienza

L’esperimento in medicina

Share

La nostra salute, il corpo umano, sono entità di una complessità talmente elevata che siamo ben lontani dal poter capire passo per passo come si arrivi ad ammalarci o a guarire senza grandi approssimazioni.

Molto spesso dobbiamo limitarci ad osservare i risultati di azioni che prendiamo e confrontarle in modo controllato con alternative o con la semplice evoluzione naturale di una malattia.

In altre parole la medicina è in gran parte una scienza empirica basata sulla sperimentazione e l’osservazione.

Come anticipavo nel post di qualche giorno or sono, per avere dei risultati sperimentali che non siano influenzati troppo da fattori esterni o da fluttuazioni statistiche, si deve porre molta cura al modo in cui si disegna l’esperimento ed alle tecniche statistiche di analisi.

Ci sono molti fattori che possono interferire con i risultati inducendoci in errori di valutazione.

  • Allocazione di pazienti “migliori” ad uno dei trattamenti confrontati
  • Preferenza personale di uno degli osservatori per un trattamento con il rischio di giudicare piu favorevolmente gli esiti di quel trattamento.
  • Stesso effetto se un paziente sa quale trattamento sta subendo ed ha preferenze.
  • Gruppo troppo piccolo per poter minimizzare fattori indipendenti e per poter poi estrapolare conclusioni valide per la popolazione generale
  • Variazione delle caratteristiche del gruppo osservato nel tempo o perdita di troppi soggetti osservati.
  • Durata dell’esperimento (particolarmente importante nell’analisi delle terapie psichiatriche).

Una delle forme principali di disegno corretto dei “trial” clinici che confrontino due trattamenti diversi si chiama “trial randomizzato a doppio cieco.” In questo tipo di esperimento si allocano i pazienti che entrano nell’esperimento al trattamento A o B in modo casuale (randomizzazione) in modo da evitare preferenza di scelta da parte del paziente o del medico.

Il paziente non sa quale sia il trattamento ricevuto. Anche l’osservazione dei risultati è fatta da un individuo che non sa quale dei due trattamenti provochino gli effetti che osserva. Questo per minimizzare errori anche “inconsci” di valutazione (“accecamento”).

Anche chi è chiamato ad analizzare i dati potrebbe essere “accecato”. In questo caso si parla di “triplo cieco”.

In alcuni questo tipo di esperimento non è possibile per motivi tecnici o anche etici. Sembra uno scherzo ma purtroppo ci sono stati dei casi inaccettabili di abuso di questo approccio, come ad esempio un bello studio randomizzato che voleva verificare se l’effetto della pillola contraccettiva fosse reale o psicosomatico. Piuttosto prevedibilmente il gruppo allocato ad una pillola di semplice zucchero rimase piuttosto incinta. No comment.

Altri casi in cui l'”accecamento” è impossibile come in alcune procedure chirurgiche o altrimenti “visibili”.

Sebbene questo tipo di esperimenti, se ben disegnati, minimizzi molti degli errori di rilevazione e statistici non dimentichiamo che comunque nella analisi successiva si possono nascondere delle difficoltà e che quindi seppure ottimale non si può considerare questo disegno sperimentale come perfetto.

L’ultimo passo che nasconde rischi diversi è quello della estrapolazione. Abbiamo studiato l’effetto di una cura su di un gruppo di persone, il disegno randomizzato correttamente, il gruppo osservato di dimensioni sufficienti, l’osservazione e l’analisi ben “accecate”. Ora però dobbiamo capire se e quanto le nostre osservazioni si possono applicare a tutta la popolazione.

Gli esperimenti in medicina hanno un enorme valore nel capire il reale valore di terapie e metodi diagnostici, ci difendono da tante variabili ed errori delle semplici osservazioni anedottiche, ma vanno disegnati con scienza e coscienza.

Alcune letture di approfondimento:

http://www.pni.org/psychopharmacology/doubleblind/DoubleBlindNeppe.pdf

http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC2947122/

https://it.wikipedia.org/wiki/Doppio_cieco

http://apps.who.int/rhl/LANCET_696-700.pdf

Write a Comment

Comment

This site uses Akismet to reduce spam. Learn how your comment data is processed.